Новый препарат поможет в борьбе с редкой генетической формой рака кожи

Если клиническое испытание было внезапно прекращено через восемь месяцев после начала, то это либо очень хорошо, либо, напротив, плохо. В случае с проведением исследования препарата для борьбы с раком кожи ученые получили такие впечатляющие результаты, что решили незамедлительно испытать новинку на участниках исследования, принимающих плацебо. Препарат под названием висмодегиб (Эриведж) был одобрен FDA в январе. Препарат предназначен для лечения пациентов с агрессивной формой базальноклеточной карциномы, которая перешла в лимфатические узлы и другие системы организма. Исследователи попытались отследить, каким образом этот пероральный препарат действует на редкое генетическое заболевание, синдром базальноклеточного невуса.

Ученые провели наблюдение за 41 пациентом с данным синдромом и выявили, что у пациентов, принимающих препарат, было выявлено около двух новых раковых образований, а у тех, кто не принимал препарат, — 29. «Это одно из первых исследований, которое показывает, что препарат можно использовать и для профилактики», — говорит доктор Жан Танг, соавтор исследования, ассистент профессора кафедры дерматологии в медицинской школе Университета Стэнфорда. Танг говорит, что положительный эффект препарата заметен через месяц от начала его приема. «Препарат способен изменить жизнь этим пациентам», — говорит она.

Синдром базальноклеточного невуса обычно развивается в период половой зрелости. Синдром может вызвать массовое поражение базальных клеток. Для борьбы с ним часто требуется множество хирургических и нехирургических процедур. Базальноклеточная карцинома кожи является наиболее распространенной формой рака во всем мире, и количество пациентов, страдающих ей, стремительно растет. Каждый год лечение против немеланомного рака кожи проходят около 2,1 млн. человек. Около 750 000 из них приходится именно на случаи базальноклеточной карциномы. Синдром базальноклеточного невуса, также известный как синдром Горлина, развивается менее чем у 1 процента из них.

Исследователи проанализировали данные по приблизительно 2000 случаев базальноклеточного рака кожи и зафиксировали 694 новых повреждений клеток. Висмодегиб оказывает воздействие на сигнальный путь hedgehog (в переводе – ёж), который назван так в честь мутировавших эмбрионов мышей, которые внешне походили на ежей. Данный сигнальный путь ответственен за рост клеток эмбриона и регуляцию стволовых клеток взрослых, участвующих в поддержании регенерации тканей. Если путь выполняет множество функций, то это может привести к развитию базальноклеточной карциномы и других форм рака.

«Исследование доказывает связь между данным сигнальным путем и базальноклеточным раком», — говорит Танг. Результаты исследования могут быть применимы и к лечению других типов базальноклеточного рака.

Побочные эффекты препарата, включая мышечные судороги, изменение вкуса, снижение веса, выпадение волос и усталость, несомненно, изнурительны. Для их облегчения исследователи попробовали делать перерывы в приеме препаратов, используя схему приема на протяжении двух месяцев и такого же по продолжительности отдыха. При этом эффективность препарата оставалась на уровне 90 процентов. Ученые также попробовали снизить дозировку препарата, чтобы понять, как добиться баланса.

В настоящее время дневная стоимость висмодегиба, по словам Танг, составляет 250 долларов США. Компания-производитель «Genentech» вложила в проведение данного исследования около 1 млн. долларов, включая оплату транспортных расходов участников, походов к доктору и биопсии. Второе исследование на эту же тему, опубликованное в том же журнале, выявило, что некоторые пациенты с локально прогрессирующими формами метастатической базальноклеточной карциномы также получили пользу от приема препарата. Данное исследование было профинансировано компанией-производителем.

Доктор Джон Лир, консультант-дерматолог из Королевской больницы Манчестера в Англии, составил комментарий для этих исследований. «Пациентам с базальноклеточной карциномой результаты исследования должны дать надежду, — говорит он в интервью. – Теперь необходимо разработать препараты местного применения и инъекции, которые при минимальных побочных эффектах смогут эффективно бороться с повреждениями клеток».

Исследование было опубликовано 7 июня в издании «New England Journal of Medicine» («Медицинский журнал Новой Англии»).

По материалам: medicinenet.com
Источник: Med123.ru

• Что такое противомалярийные препараты?
• Какова взаимосвязь между кортикостероидами и инфекцией?
• Что такое ингибиторы протонной помпы?
• Как применяется эритромицин?
• Прием диуретиков при гипертонии
• Методы лечения гипоксии
• Как принимать магний при запорах?
• Назальный спрей флутиказона пропината, что это?
• Плюсы и минусы приема амоксициллина при бронхите
• Препарат против эректильной дисфункции облегчает менструальные боли
• Какие существуют типы заболеваний обмена веществ?
• Роль кислородного голодания при ожирении
• Методы лечения детей с церебральным параличом можно усовершенствовать
• Как курение усиливает восприимчивость к алкоголю?
• Модифицированный вирус улучшит генотерапию болезней, вызывающих слепоту
• Происхождение ключевых клеток в тимусе
• Препарат от рака предотвращает накопление токсичных белков в головном мозге