Организм пациентов, страдающих болезнью Гоше, не способен производить достаточное количество фермента под названием глюкоцереброзидаза. Это приводит к накоплению липидов в селезенке, печени, почках и других органах. Болезнь может сопровождаться анемией, низким содержанием тромбоцитов в крови, проблемами с костями. Такую информацию приводит в пресс-релизе FDA.
«Elelyso», инъекция для ввода специалистом каждую вторую неделю, прошла клинические испытания с участием 56 человек, страдающих болезнью Гоше 1-го типа. Среди наиболее частых побочных эффектов были зарегистрированы аллергические реакции, головная боль, боль в грудной клетке, усталость, повышение кровяного давления, боль в спине и суставах и приливы.
Препарат производит и распространяет нью-йоркская компания « Pfizer» по лицензии «Protalix BioTherapeutic».
По материалам: medicinenet.com
Источник: Med123.ru